藥物經濟學研究的方法主要有4種：最小成本分析(CMA)、成本效果分析(CEA)、成本效用分析(CUA)和成本效益分析(CBA)。
(1)最小成本分析(成本分析)。是成本效果分析的一種特例，它是在臨床效果完全相同的情況下，比較何種藥物治療(包括其他醫療干預方案)的成本最小。由於它要求藥物的臨床治療效果，包括療效、副作用、持續時間完全相同，所以應用範圍較侷限。
(2)成本效果分析。成本效果分析是較為完備的綜合經濟評價形式之一，主要比較健康效果差別和成本差別，其結果以單位健康效果增加所需成本值(即成本效果分析比值)表示。其特點是治療結果不用貨幣單位來表示，而採用臨床指標，如搶救病人數、延長的生命年、治癒率等。成本效果分析的比值通常採用兩種表示方法：
①成本與效果比值法。即每產生一個效果所需的成本。
②增量成本與增量效果比值法。是指如果給予一增量成本，是否能產生增量效果呢?成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進行不同臨床效果之間的比較，但其結果易於為臨床醫務人員和公眾接受，是藥物經濟學研究的常用手段。
(3)成本效用分析。是成本效果的發展，是在結合考慮用藥者意願、偏好和生活質量的基礎上，比較不同治療方案的經濟合理性。從某種程度上講，兩者均不用貨幣來衡量成本，並且測量結果也都採用臨床指標作為最終結果的衡量引數。所不同的'是成本效果為一種單純的生物指標(如延長壽命時間、增加體重量等)。相反成本效用分析中的結果卻與質量密切相關，注意到病人對生活質量的要求，採用效用函式變化而非健康結果變化。
(4)成本效益分析。是比較單個或多個藥物治療方案之間或其他干預所耗費的成本和由此產生的結果值(效益)的一種方法，它要求成本和效益均用貨幣來表示。
成本效益分析不僅具有直觀易懂的優點，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，還可以進行不同疾病治療措施間的比較，甚至疾病治療與其他公共投資專案(例如公共教育投資)的比較，適用於全面的衛生以及公共投資決策。成本效益分析在衛生經濟學以及藥物經濟學研究上的應用遠遠少於成本效果分析。
藥物經濟學研究的4種方法的主要差別在於對用藥結果的不同測量上，每種方法各有其優缺點。
